今日出版的《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》（The New England Journal of Medicine, NEJM）重磅發(fā)表了中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液學(xué)研究所）施均教授團(tuán)隊(duì)領(lǐng)銜的CD19 CAR-T細(xì)胞治療自身免疫性溶血性貧血（AIHA）臨床研究論文。該研究中應(yīng)用了合源生物自主研發(fā)的納基奧侖賽注射液（商品名：源瑞達(dá)?），在全球范圍內(nèi)首次證實(shí)CD19 CAR-T療法在AIHA領(lǐng)域的突破性療效，為廣大難治/復(fù)發(fā)AIHA患者帶來全新治療希望。這是納基奧侖賽注射液治療自身免疫性疾病相關(guān)臨床結(jié)果第二次榮登全球頂級醫(yī)學(xué)期刊《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》，合源生物作為中國細(xì)胞治療領(lǐng)域引領(lǐng)者，在CAR-T技術(shù)平臺和治療疾病領(lǐng)域不斷創(chuàng)新，彰顯中國原研創(chuàng)新藥的國際競爭力。

自身免疫性溶血性貧血（autoimmune hemolytic anemia，AIHA）是由于免疫功能異常導(dǎo)致B淋巴細(xì)胞功能亢進(jìn)產(chǎn)生抗自身紅細(xì)胞的抗體，紅細(xì)胞吸附自身抗體和/或補(bǔ)體，導(dǎo)致紅細(xì)胞加速破壞、影響患者壽命的一組溶血性貧血。若患者同時(shí)存在≥2種免疫性血細(xì)胞減少，則稱為Evans綜合征。

此次發(fā)表的研究結(jié)果顯示，11例AIHA患者經(jīng)過至少三線治療且療效不佳，在接受CAR-T治療后，全部實(shí)現(xiàn)疾病完全應(yīng)答，中位至完全應(yīng)答時(shí)間僅45天?；颊哐t蛋白水平顯著提升，溶血標(biāo)志物恢復(fù)正常，并實(shí)現(xiàn)長期無藥緩解。這一成果不僅驗(yàn)證了納基奧侖賽注射液卓越的臨床價(jià)值，更推動(dòng)了AIHA治療機(jī)制的認(rèn)知突破。

作為全球首款獲得臨床試驗(yàn)許可治療AIHA的CAR-T產(chǎn)品，納基奧侖賽注射液（源瑞達(dá)?）已相繼在血液腫瘤及自身免疫性疾病領(lǐng)域多個(gè)難治適應(yīng)癥中展現(xiàn)突破性治療效果。納基奧侖賽注射液獲得國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市，用于治療復(fù)發(fā)/難治性B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病、大B細(xì)胞淋巴瘤等血液腫瘤，成為中國唯一同時(shí)覆蓋白血病和淋巴瘤兩大疾病領(lǐng)域的上市CAR-T產(chǎn)品。同時(shí)。其在自免免疫性疾病領(lǐng)域也已獲得3項(xiàng)注冊臨床試驗(yàn)IND許可。。此次NEJM發(fā)表的臨床數(shù)據(jù)，進(jìn)一步展現(xiàn)了合源生物在CAR-T技術(shù)平臺的多疾病領(lǐng)域拓展能力。

中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院主任醫(yī)師 施均教授：

自身免疫性溶血性貧血（AIHA）患者復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)高，多次復(fù)發(fā)的患者更是缺乏有效治療手段，我們團(tuán)隊(duì)開創(chuàng)性地探索了CD19 CAR-T在這一疾病中應(yīng)用潛力和作用機(jī)制，CAR-T創(chuàng)新療法在治療自身免疫性溶血性貧血上所取得的優(yōu)異數(shù)據(jù)讓我們感到振奮，在接受納基奧侖賽注射液的AIHA患者中展現(xiàn)了持久的緩解和可控的安全性，希望這一創(chuàng)新療法能夠讓更多的患者獲益。

合源生物首席執(zhí)行官 呂璐璐博士：

祝賀施均教授及臨床研究團(tuán)隊(duì)，這是全球范圍內(nèi)自身免疫性溶血性貧血治療路徑的突破性探索、也是中國原研CAR-T產(chǎn)品納基奧侖賽注射液的又一重大里程碑。以CAR-T為代表的免疫細(xì)胞治療療法正不斷在腫瘤、自身免疫性疾病等多個(gè)疾病領(lǐng)域展現(xiàn)極為顯著的治療效果，為飽受疾病困擾的患者帶來突破性的治療選擇。合源生物將繼續(xù)堅(jiān)持創(chuàng)新，與臨床研究者一同努力，加速臨床研究進(jìn)程，讓全球更多患者獲益于CAR-T創(chuàng)新療法。